近日,中国农业科学院深圳农业基因组研究所与复旦大学附属眼耳鼻喉科医院合作,开发出常染色体隐性听力损失治疗新策略,该研究是首个基于CRISPR/Cas9-HMEJ技术治疗隐性遗传性感音神经性聋成功的研究,为遗传性耳聋的精准治疗以及潜在的临床转化提供了强有力的科学证据。相关研究成果发表在《细胞研究》(Cell Research)上。
基因治疗体系体内研究示意图 中国农业科学院深圳农业基因组研究所供图
据世界卫生组织(WHO)官网报道,全球约有4.66亿人患有致残性听力障碍,其中3400万是儿童。临床上对于遗传性感音神经性聋的治疗,除了佩戴助听器和植入人工耳蜗等方式外,尚无任何有效的治疗手段。在非综合征型遗传性耳聋中,常染色体隐性遗传性耳聋占80%。治疗这类疾病,最佳方法是精准修复相应的基因突变位点,使听力恢复。CRISPR/Cas9基因编辑系统是近年来兴起的新型基因编辑工具,已在遗传疾病治疗中表现出了巨大的应用潜力。
该研究基于CRISPR/Cas9-HMEJ策略精准纠正了小鼠体内内毛细胞中的基因突变位点,恢复了耳蜗部分内毛细胞静纤毛形态、修复了内毛细胞持续囊泡释放功能并持久改善了小鼠的听觉功能,为最终在人类隐性遗传性耳聋及其他器官系统隐性遗传性疾病中实现安全、持久的基因治疗提供了科学依据和参考。(科技日报 记者马爱平 通讯员左二伟 马昕怡)
关键词: 遗传性耳聋 常染色体隐性 听力损失武汉华星光电技术有限公司、武汉天马微电子有限公司等行业领军企业齐聚于此,第六代柔性屏在这里量产;超高速、超大容量、超长距离光传输技
2022年政府工作报告提到改进重大科技项目立项和管理方式。近年来,重大科技项目立项和管理方式中备受关注的莫过于揭榜挂帅和赛马制度。揭榜
元宇宙是利用科技手段进行链接与创造的,与现实世界映射与交互的虚拟世界,具备新型社会体系的数字生活空间,本质上是对现实世界的虚拟化和
修订后的科技进步法,是贯彻落实党中央国务院关于科技创新的最新决策部署、加快实现高水平科技自立自强的重要举措,为推进科技创新治理体系
北京冬残奥会开幕式在国家体育场(鸟巢)举行,工业和信息化部相关司局、部系统相关单位密切协作,恪尽职守,连续奋战,完成冬残奥会开幕式无
中小企助查APP正式上线。政策千万条,落实第一条,管用是头条。据介绍,中小企助查APP可以为中小企业提供找得到看得懂推得准用得好的一站式
在青藏高原,草场是最重要的生产资料,科学探明青藏高原草地变化,对服务区域高质量发展、科学评估青藏高原生态十分重要。科考发现青藏高原
从武汉东湖新技术开发区(以下简称东湖高新区)工委(扩大)会获悉,2022年光谷将打造科学之城、追光之城、向往之城,聚力建设世界一流东湖科学
来自中国地震台网正式测定显示,2月21日7时9分,西藏昌都市洛隆县发生3 1级地震。而根据中国地震台网速报目录,震中周边200公里内近5年来发
美国联邦地区法官周四驳回了特斯拉 CEO 埃隆・马斯克 (Elon Musk) 将美国证券交易委员会 (SEC) 告上法庭的请求。此前,马斯克指控
山东省人民政府公布特色小镇清单 莱
拥有全国第一张新能源汽车牌照,年产能35万辆,实现产值196 3亿元,带动了全市新能源汽车产业从无到有式快速发展;第一架青岛造钻石DA50飞机
浙江培育20家“未来工厂” 打造数字
不久前,浙江省新认定包括巨化含氟新材料工厂在内的20家工厂为未来工厂。打造这些集成人工智能、大数据等新一代信息技术的未来工厂,是浙江
盲盒监管不能有“盲区” 加强盲盒市
一买就停不下来,如今,盲盒的新玩法,俘获了无数消费者的心。但随之带来的一系列问题,也不容忽视。今年全国两会期间,全国人大代表、黄河
2022年我国将全面建成空间站 首次航
从中国航天科技集团获悉,2022年,我国载人航天空间站工程进入空间站建造阶段,将完成问天实验舱、梦天实验舱、神舟载人飞船和天舟货运飞船
两个奥运同样精彩 中国联通全力护航
北京2022年冬残奥会隆重开幕,当奥运之火再次点亮国家体育场(鸟巢)时,北京再次奏响更快、更高、更强、更团结的华彩乐章。两个奥运,同样精